一款長效生長激素，近日發布了長期積極數據。

近日，跨國藥企Ascendis Pharma公布了一項開放標簽擴展試驗的結果，結論為其旗下一款長效生長激素，在接受治療長達6年的兒童和青少年患者中，具有長期安全性和有效性。這款生長激素此前已獲FDA批準在美上市，在中國已進入3期臨床試驗階段。

目前，生長激素市場的競爭，已聚焦在長效劑型。傳統的生長激素（包括粉針和水針），患兒每天都要注射一次，依從性較低。使用長效劑型則是每周注射一次，每年注射次數減少近86%。

這一市場重點的轉移，在國內還有集采的影響。生長激素市場火爆讓龍頭企業長春高新在過去幾年獲得了“藥茅”的稱號。不過，數個省際聯盟已將其中部分產品納入集采，這讓相關企業股價多次跌停。

而目前已納入集采的都是短效生長激素。長效生長激素領域，國內只有長春高新子公司金賽藥業有產品上市。接下來，長效劑型的上市進度，是各相關企業在生長激素領域搶跑的關鍵。多家企業在為此緊鑼密鼓地準備。

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集采之下

長效市場成爭奪關鍵

幾年來，生長激素被納入集采的消息，多次讓曾經相關企業瞬間跌停、股價一路下跌。截至目前，被納入集采的都是短效劑型。

目前，生長激素主要有三大類別，分別是每天注射一次的重組人生長激素注射用凍干粉針劑（短效粉針）和重組人生長激素注射液（短效水針），以及每周注射一次的聚乙二醇重組人生長激素注射液（長效水針）。

短效粉針是最早被納入集采的劑型。這類劑型上市較早，有操作復雜和注射疼痛等問題，價格和利潤率較低，市場份額已逐漸被短效水針取代。2021年，廣東11省聯盟集采納入了短效粉針。之后，這類劑型價格又下探了很多。

2022年3月，廣東聯盟又把價格高出幾倍的短效水針也納入了集采，降幅擬超過70%才能中選，生長激素市場再次被打擊。當時，長春高新和另一家國內水針生長激素生產企業安科生物選擇了直接退出。進口廠家諾和諾德報了價，但不符合要求而落標。

到了2023年6月，又一次水針集采還是到來了——浙江省的第四批藥品集采正式納入生長激素水針。近幾年，浙江在國內生長激素市場的份額占比大約10%，是個不容忽視的市場。

經歷廣東聯盟、浙江等地的集采后，很多人猜測：全國生長激素集采可能也會到來。

集采壓力下，生長激素市場的競爭，已轉向升級版產品——長效劑型。長效生長激素注射頻率為一周一次，與短效劑型每天一針相比，有更好的依從性，同時可以大大減輕患兒痛苦，從而更好地達到治療目標。

國內這一劑型已獲批的只有金賽藥業的一款產品。如今，這一劑型成為下一步生長激素市場競爭的新重點，多家藥企正在摩拳擦掌。

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長效劑型爭奪戰：多家已進三期

其中包括國際巨頭產品

目前，國內生長激素長效劑型，已上市的只有長春高新子公司金賽藥業的金賽增。長春高新從2021年開始就力推長效劑型。根據官方披露的數據，2021年長效劑型占比從12%提升到18%以上，2022年提升到23%，而2023年一季度長效占比則進一步提升到27%。

同時，還有多家藥企正在推進研發長效劑型。其中安科生物已經報產，天境生物、維昇藥業、諾和諾德和特寶生物均已進入臨床III期。

圖片來源：貝殼社

在全球范圍，長效生長激素市場已獲批上市藥物僅有4款，除了金賽藥業的金賽增，另外三款都來自跨國公司。

諾和諾德的Sogroya（即Somapacitan注射液）最初于2020年9月1日獲美國FDA批準用于治療成人生長激素缺乏癥。2023年4月，FDA擴大其適應癥，用于治療2.5歲及以上兒童的生長激素缺乏癥。

2021年8月，FDA批準丹麥藥企Ascendis制藥的Skytrofa用于治療1歲及以上兒童的生長激素缺乏癥。

不久前，2023年6月28日，FDA批準輝瑞的Ngenla上市，用于治療3歲以上因為內源性生長激素分泌不足導致生長緩慢的兒童患者。這款產品由輝瑞和納斯達克上市公司OPKO共同開發和商業化，兩家企業于2014年簽署協議，約定OPKO負責開展臨床項目，輝瑞負責Ngenla的注冊和商業化。在美獲批之前，這款產品此前已在歐盟、日本獲批。

國際上已獲批的長效劑型，也是中國市場這場爭奪戰的有力競爭者。除輝瑞不久前獲批的產品剛在美國市場初步開始供應之外，另外兩家的相關產品已在中國進入3期試驗階段。

其中一款是諾和諾德的Somapacitan注射液。此外，Ascendis Pharma的Skytrofa，正是本文開頭提到的那款長效生長激素。此前，維昇藥業獲得Ascendis公司授權，擁有該產品在大中華區的獨家開發、制造和商業化權益，名為隆培促生長素。

此前，維昇藥業曾宣布該產品在中國的3期臨床試驗達到了主要終點——治療52周后，患者的年化生長速率為10.66厘米/年，與每天注射的生長激素相比達成非劣效性。維昇藥業計劃在完成所有準備工作后，向中國藥監局遞交上市許可申請。

據弗若斯特沙利文預測，到2030年，全球兒童生長激素缺乏癥的治療的市場規模將達到60億美元。中國方面，2030年中國兒童生長激素缺乏癥的治療市場規模將達32億美元。

屆時，這一市場的格局會有怎樣的變化，我們拭目以待。

來源 | 賽柏藍